lunes, 15 de junio de 2015

The Lion's Mouth Opens [Official Trailer]




Es un documental realizado por Lucy Walker sobre Marianna Palka y su valor al enfrentarse a las pruebas genéticas para conocer si tendrá la Enfermedad de Huntington.
El estreno fue en el Festival Sundance 2014 y transmitido por HBO en Estados Unidos el 1 de junio de 2015.
Por desgracia no ha sido todavía traducido al castellano.

THE LION'S MOUTH OPENS - Huntington's Disease Doc with Lucy Walker





http://www.lucywalkerfilm.com/THE-LION-S-MOUTH-OPENS

jueves, 4 de junio de 2015

DESIGNACIÓN DE UN MEDICAMENTO HUÉRFANO POR LA COMISIÓN EUROPEA

Si queréis conocer sobre el tema:

http://www.eurordis.org/es/content/designacion-de-un-medicamento-huerfano

El primer paso en el desarrollo de cualquier medicamento huérfano es obtener la designación de Medicamento Huérfano. 
Los medicamentos destinados a las enfermedades raras pueden recibir la etiqueta de “medicamento huérfano” basado en unos criterios definidos que se resumen a continuación:
  • El producto está destinado para una indicación con una prevalencia de la enfermedad que no exceda 5 de 10.000 personas en la UE. 
  • La enfermedad pone en riesgo la vida, es muy debilitante o es una condición grave y crónica.
  • En la UE no hay ningún método satisfactorio de diagnóstico, prevención o tratamiento autorizado para la enfermedad. Si existe algún método, entonces el medicamento tiene que demostrar que proporciona un beneficio significante comparado con el producto para el cual se solicita la designación huérfana.


Comité de Medicamentos y Productos Huérfanos

La opinión positiva sobre la designación huérfana la concede el Comité de Medicamentos y Productos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) con base en Londres, con la decisión final hecha por la Comisión Europea.
El COMP se creó como parte del Reglamento de la UE sobre Medicamentos Huérfanos para revisar las solicitudes para la clasificación de “medicamento huérfano” en la UE.
Designación huérfana en cualquier fase del desarrollo
La designación huérfana es posible en cualquier fase del desarrollo de un medicamento, siempre que se demuestre la justificación científica de la verosimilitud del producto en la indicación solicitada.
La investigación puede ser pre-clínica (todavía no probada en humanos) o puede haber alcanzado la fase de ensayo clínico en seres humanos.
La designación huérfana no indica la aprobación del uso del medicamento para la condición designada. Primero se necesitan satisfacer criterios de eficacia, seguridad y calidad para la concesión de la autorización de comercialización.
Además del puesto de vicepresidente, EURORDIS ha ocupado dos de de los tres puestos asignados a representantes de organizaciones de pacientes en el COMP desde su creación en el año 2000.
En la web de la EMA se encuentra disponible información detallada sobre las aplicaciones de la designación europea de medicamentos huérfanos.
Hay disponible una lista completa de medicamentos designados y autorizados en Europa en: ec.europa.eu


NUESTRA ESPERANZA UN TRATAMIENTO, NUESTRO PRESENTE LA VIDA

Todos tenemos el corazón en un puño a raíz de la información publicada recientemente:

La Comisión Europea aprueba la designación de medicamento huérfano de PBT2 para la enfermedad de Huntington
Salud y Biotecnología . -

Iberonews/Business Wire -02/06/2015 09:41h 
Prana Biotechnology Limited (ASX:PBT/NASDAQ:PRAN) ha anunciado que la Comisión Europea ha aprobado la designación de medicamento huérfano para PBT2 para el tratamiento de la enfermedad de Huntington, afirmando que Prana ha demostrado que PBT2 podría suponer un importante beneficio a los pacientes con enfermedad de Huntington. La aprobación se ha basado en la recomendación de la opinión positiva del Comité para Medicamentos y Productos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA).
El COMP evaluó la documentación científica del PBT2 en relación con los criterios clave para la designación de medicamento huérfano.
 

Pero ya sabéis que hay que ser SIEMPRE OPTIMISTAS pero prudentes. Ya que nos ha pillado por sorpresa esta noticia, hemos intentado averiguar su dimensión informándonos en la web HDBUZZ (http://es.hdbuzz.net/) , donde explican con un lenguaje sencillo las últimas novedades en investigación sobre EH. Toda la información disponible sobre el fármaco PBT2 está: 
http://es.hdbuzz.net/search?utf8=%E2%9C%93&q=PBT2&commit=Ir

La última información publicada sobre PBT2 es de mayo de 2014:  http://es.hdbuzz.net/158


Como veréis en el documento completo son bastante críticos y cautos con la eficacia del fármaco, nosotros os trasladamos un resumen literal del artículo:

Prana Biotechnology, es una compañía australiana que desarrolla fármacos, y está trabajando para desarrollar un fármaco llamado PBT2 para su uso en la enfermedad de Huntington y en la enfermedad de Alzheimer (EA).
El medicamento funciona reduciendo la interacción entre la proteína huntingtina que causa la EH y el metal cobre en el cerebro. Algunos científicos piensan que esta interacción puede contribuir a la muerte prematura de las células en el cerebro de los pacientes con estas enfermedades.
Prana ha probado el PBT2 en ratones y gusanos con la EH, y se ha visto que se producen mejoras de algunos de los signos de la enfermedad en estos animales.   
Prana Biotechnology decidió probar el PBT2 en personas con EH. Trabajaron con clínicas bajo la dirección del Grupo de Estudio de Huntington en los EE.UU. y de Australia para realizar un ensayo que llamaron Reach2HD.
El estudio Reach2HD involucró a 109 pacientes con la enfermedad de Huntington en fase inicial o intermedia que participaron durante unos 6 meses. Durante ese tiempo, fueron asignados aleatoriamente a uno de estos tres grupos: dosis baja de PBT2, dosis alta de PBT2 o grupo “placebo”, al que se le dan unas pastilla que no contienen ningún fármaco. Ni los pacientes ni los investigadores que realizaban el estudio, sabían quién estaba recibiendo el fármaco activo y quién pertenecía al grupo placebo (un placebo es una falsa medicina que no contiene ingredientes activos). El efecto placebo es un efecto psicológico que hace que la gente se sienta mejor aunque estén tomando una pastilla que no funciona.
En dos momentos diferentes del estudios - a los 3 y a los 6 meses - a todos los participantes se les administraron una serie de pruebas, incluyendo escáneres cerebrales y tomas de muestras de sangre.
En febrero de 2014 en una nota de prensa, Prana anunció los resultados del estudio que parecen ser muy impresionantes. Dicen que el PBT2 era “seguro y bien tolerado”, que “ha cumplido su objetivo primario”, que produjo un “beneficio significativo sobre la cognición” y que cambios observados en los escáneres cerebrales “sugieren un efecto beneficioso”.
Eso suena increíble … de hecho, casi demasiado bueno para ser verdad.
Primero recordemos que esto fue comunicado en una nota de prensa, no en una publicación científica revisada por otros científicos. Eso significa que las afirmaciones de la compañía aún no han sido objeto del nivel de escrutinio necesario para ser aceptado por la comunidad científica.

Nota de prensa: 

Prana Announces Successful Phase 2 Results in Huntington Disease Trial
FEBRUARY 18, 2014
Prana Announces Successful Phase 2 Results in Huntington Disease Trial
FEBRUARY 2014: MELBOURNE, Australia and NEW YORK, USA: 
Prana Biotechnology (ASX:PBT / NASDAQ:PRAN) has today announced the results of its Reach2HD Phase 2 clinical trial investigating PBT2 as a treatment for Huntington disease. The double-blind, placebo-controlled study was conducted by the Huntington Study Group at research sites in the United States and Australia.  The study enrolled 109 individuals with Huntington disease who were randomly assigned to receive daily doses of either PBT2 250mg, PBT2 100mg, or placebo for 26 weeks.  


Las agencias reguladoras como la FDA necesitan diversos tipos de evidencia a favor de una nueva terapia antes de que puedan aprobarla para los pacientes. En primer lugar, tienen que asegurarse de el fármaco, en general, es seguro para las personas, habiendo sido probado previamente en modelos animales. Para esto se realizan estudios en fase 1, en los que algunos voluntarios toman el fármaco bajo una estrecha supervisión, para asegurarse de que no hay efectos secundarios inesperados.

Una vez que hemos establecido que el fármaco no es muy tóxico, pasamos a saber si el medicamento es seguro para los pacientes, y si funciona. Los llamados estudios en       fase 2 están diseñados para establecer, además, si un medicamento es seguro - por ejemplo, que no empeora la enfermedad. También tienen como objetivo hacernos una idea de si un fármaco podría ser eficaz. 
Por último, un fármaco con un exitoso estudio en fase 2 puede ser probado en un grupo más grande de pacientes para confirmar los efectos beneficiosos observados en el estudio más pequeño de la fase 2. Estos estudios en fase 3 suelen ser la base de una solicitud para que un fármaco sea aprobado y vendido a los pacientes.
Reach2HD fue un estudio en fase 2 - destinado a establecer si el fármaco era seguro, y para tener una idea inicial de si podría tener algún beneficio. Así que la afirmación de Prana de que el PBT2 “alcanzó su objetivo primario” significa simplemente que el fármaco era seguro y bien tolerado.
Todos buscamos esperanza, pero preferimos tener un optimismo cauteloso que exageraciones y falsas esperanzas.

 El artículo sigue para los que quieran profundizar más. 


Además de para este fármaco PBT2, toda la información disponible en hdbuzz sobre el desarrollo de fármacos para la Enfermedad de Huntington la podéis encontrar dentro de la web en: http://es.hdbuzz.net/topic/16